La production de preuves réelles (RWE) continue d’être le moteur de la prise de décision par les régulateurs, les payeurs et les fournisseurs et a progressivement pris une importance croissante dans le paysage de l’accès au marché. Les agences utilisent RWE non seulement pour prendre des décisions de remboursement, mais aussi pour surveiller la sécurité post-commercialisation et développer des lignes directrices et des outils d’aide à la décision. RWE est devenu un élément clé pour démontrer la valeur thérapeutique, en particulier dans les maladies rares où les lacunes dans les preuves sont courantes en raison du très faible nombre de patients touchés. La planification de RWE est préférable au début de la période de pré-lancement, car elle peut permettre l’intégration unifiée de l’économie de la santé et de la recherche sur les résultats (HEOR) pour soutenir la valeur d’un produit et d’une stratégie d’accès au marché.

Le chemin RWE :

• Une solide histoire de valeur ambitieuse peut aider à éclairer la stratégie de génération de preuves, y compris le besoin de RWE.  Une revue systématique de la littérature (SLR) peut être utilisée pour déterminer s’il existe un soutien aux messages ambitieux ou si la génération de preuves est nécessaire pour combler les lacunes en matière de données clés;
• La recherche sur les résultats à l’aide de RWE peut éclairer le choix des critères d’évaluation et améliorer la conception des essais;
• Les résultats rapportés par les patients ou l’examen des dossiers médicaux peuvent aider à clarifier les besoins non satisfaits de la population;
• L’efficacité clinique comparative dans les maladies rares peut être difficile à démontrer et peut être soutenue par le développement d’un bras de contrôle de synthèse pour la comparaison des traitements.

IMAC has considerable experience with comprehensive RWE strategy to bring together innovative ideas and technology solutions to identify, generate, and communicate the efficacy/safety and cost-effectiveness evidence and successfully bring your product to market.