Il est difficile de demander l’approbation d’un médicament orphelin pour les maladies rares. Avec plus de 7 000 maladies rares identifiées et environ 300 millions de patients, le besoin de traitements dédiés aux maladies rares et les conséquences sur les dépenses de santé ont augmenté à l’échelle mondiale. 

Il existe des différences cruciales entre les marchés commerciaux traditionnels et orphelins telles que:

• Données limitées provenant de petits groupes de patients;
• Base de connaissances insuffisante pour la maladie rare; 
• Prix plus élevés en raison de la technologie spécialisée, de la recherche et du développement plus long;
• L’absence d’approches spécialisées pour évaluer les médicaments contre les maladies rares.

Ces différences se traduisent par des défis liés à l’élaboration de modèles économiques et de présentations d’ETS qui respectent les normes conventionnelles pour les présentations de technologies de la santé. De plus, alors que de nouveaux programmes sont mis en œuvre pour officialiser l’évaluation des traitements des maladies rares, il est important de s’aligner avec une équipe qui a une compréhension approfondie et des années d’expérience avec l’accès au marché pour les maladies rares.

Une stratégie régionale efficace pour les maladies rares exige un niveau élevé d’adaptation. L’élaboration d’une stratégie globale d’accès aux marchés permettra de s’assurer que le plan de lancement à long terme est en mesure de réussir. Des stratégies propres à chaque pays sont nécessaires pour la tarification (y compris les rabais stratégiques et les remises), les seuils de remboursement, les évaluations des technologies de la santé (ETS), la dynamique des payeurs publics par rapport aux payeurs privés et l’acceptation de la modélisation fondée sur des données probantes du monde réel (RWE).

IMAC possède une expertise considérable en matière de stratégie d’accès au marché pour les maladies rares. Nous comprenons les nuances de l’approche pré et post lancement, de la génération de données probantes à l’élaboration d’un modèle économique rigoureux et novateur pour les maladies rares et de la mise en œuvre de la meilleure stratégie pour le soutien et le remboursement réussis de ces traitements d’une importance cruciale. IMAC a une feuille de route inégalée de succès en aidant les clients avec des lancements mondiaux pour les traitements des maladies rares.